Tisagenlecleucel (Kymriah®)

Akute Lymphatische Leukämie der B-Zellreihe bis zum Alter von 25 Jahren, Rezidiv oder Refraktärität nach mindestens zwei Vortherapien

Dokument Frühe Nutzenbewertung

Spezifizierung Akute Lymphatische Leukämie (ALL) » rezidiviert/refraktär » nach mindestens 2 Vortherapien

Stand März 2019

Dies ist die aktuell gültige Version des Dokuments

Autoren und Fachgesellschaften

1Nutzenbewertung

Subgruppen (Festlegung des G-BA)	Zusatznutzen (G-BA vom 7. 3. 2019)	Stellungnahme DGHO
keine	nicht quantifizierbar	Tisagenlecleucel führt bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit rezidivierter/refraktärer B-ALL zu Raten kompletter Remissionen zwischen 60 und 95%, einschl. MRD (Minimal Residual Disease) - Negativität, sowie zu einer Rate ereignisfreien und Gesamtüberlebens nach 30 Monaten von über 50%. Bei Patienten mit rezidivierter/refraktärer ALL nach mindestens zwei Vortherapien ist eine sorgfältige, patientenindividuelle Abwägung der Therapieoptionen erforderlich. Der Therapieanspruch ist kurativ. Indikationsgrundlage für den Einsatz von Tisagenlecleucel ist die Zulassung. Zur Sicherung der qualitätsgesicherten Anwendung hat der G-BA Kriterien für qualifizierte Behandlungseinrichtungen festgelegt. Basis sind: Fachspezifische Kompetenz in der Behandlung von ALL-Patienten Zelltherapeutische Kompetenz im Umgang mit genmodifizierten, autologen Zellen Intensivmedizinische Kompetenz in der Behandlung schwerer Komplikationen

Subgruppen (Festlegung des G-BA)

Zusatznutzen

(G-BA vom 7. 3. 2019)

Stellungnahme DGHO

keine

nicht quantifizierbar

Tisagenlecleucel führt bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit rezidivierter/refraktärer B-ALL zu Raten kompletter Remissionen zwischen 60 und 95%, einschl. MRD (Minimal Residual Disease) - Negativität, sowie zu einer Rate ereignisfreien und Gesamtüberlebens nach 30 Monaten von über 50%.

Bei Patienten mit rezidivierter/refraktärer ALL nach mindestens zwei Vortherapien ist eine sorgfältige, patientenindividuelle Abwägung der Therapieoptionen erforderlich. Der Therapieanspruch ist kurativ. Indikationsgrundlage für den Einsatz von Tisagenlecleucel ist die Zulassung.

Zur Sicherung der qualitätsgesicherten Anwendung hat der G-BA Kriterien für qualifizierte Behandlungseinrichtungen festgelegt. Basis sind:

Fachspezifische Kompetenz in der Behandlung von ALL-Patienten

Zelltherapeutische Kompetenz im Umgang mit genmodifizierten, autologen Zellen

Intensivmedizinische Kompetenz in der Behandlung schwerer Komplikationen

2Zulassung und Studien

Zulassung (EMA)		August 2018
Status		Orphan Drug
Applikation		intravenös, Monotherapie
Wirkmechanismus		Anti-CD19 CAR-T Zellen (Chimäre Antigen-Rezeptor-T-Zellen)
Studienergebnisse	Kontrollarm der Zulassungsstudie	keine Phase-III-Studien
	Mortalität	Gesamtüberlebensrate nach 30 bzw. 54 Monaten zwischen 45 und 60%
	Morbidität	Ereignisfreies Überleben nach 30 bzw. 54 Monaten zwischen 40 und 55%. Rate kompletter Remissionen zwischen 60 und 95% Rate an Minimal Residual Disease negativen (MRD) Remissionen zwischen 70,8 und 89,3%
	Nebenwirkungen	Rate schwerer Nebenwirkungen im CTCAE-Grad 3/4 zwischen 86,2 und 89,9% Charakteristische Nebenwirkungen: Zytokinfreisetzungssyndrom, CAR-T-Cell-Related Encephalopathy Syndrom (CRES), Thrombozytopenie, Anämie, Neutropenie und Hypogammaglobulinämie
Quellen	Fachinformation	https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/kymriah-epar-product-information_de
	Zulassung	https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/kymriah
	Studien	Maude et al., 2014; DOI:10.1056/NEJMoa1407222 Whittington et al., 2018; DOI:10.1001/jamapediatrics.2018.2530 Maude SL et al., 2018. DOI:10.1056/NEJMoa1709866
	Nutzenbewertung	https://www.g-ba.de/informationen/nutzenbewertung/386/ DGHO-Stellungnahme
	Leitlinien	Onkopedia, Akute Lymphatische Leukämie (ALL) https://www.awmf.org/leitlinien/detail/ll/025-014.html

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Reference:

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