Tisagenlecleucel (Kymriah®)
1Nutzenbewertung
Subgruppen (Festlegung des G-BA) | Zusatznutzen (G-BA vom 7. 3. 2019) | Stellungnahme DGHO |
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keine | nicht quantifizierbar | Tisagenlecleucel führt bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen mit rezidivierter/refraktärer B-ALL zu Raten kompletter Remissionen zwischen 60 und 95%, einschl. MRD (Minimal Residual Disease) - Negativität, sowie zu einer Rate ereignisfreien und Gesamtüberlebens nach 30 Monaten von über 50%. Bei Patienten mit rezidivierter/refraktärer ALL nach mindestens zwei Vortherapien ist eine sorgfältige, patientenindividuelle Abwägung der Therapieoptionen erforderlich. Der Therapieanspruch ist kurativ. Indikationsgrundlage für den Einsatz von Tisagenlecleucel ist die Zulassung. Zur Sicherung der qualitätsgesicherten Anwendung hat der G-BA Kriterien für qualifizierte Behandlungseinrichtungen festgelegt. Basis sind: Fachspezifische Kompetenz in der Behandlung von ALL-Patienten Zelltherapeutische Kompetenz im Umgang mit genmodifizierten, autologen Zellen Intensivmedizinische Kompetenz in der Behandlung schwerer Komplikationen |
2Zulassung und Studien
Zulassung (EMA) | August 2018 | |
Status | Orphan Drug | |
Applikation | intravenös, Monotherapie | |
Wirkmechanismus | Anti-CD19 CAR-T Zellen (Chimäre Antigen-Rezeptor-T-Zellen) | |
Studienergebnisse | Kontrollarm der Zulassungsstudie | keine Phase-III-Studien |
Mortalität | Gesamtüberlebensrate nach 30 bzw. 54 Monaten zwischen 45 und 60% | |
Morbidität |
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Nebenwirkungen |
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Quellen | Fachinformation | https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/kymriah-epar-product-information_de |
Zulassung | ||
Studien |
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Nutzenbewertung | ||
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