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Midostaurin (Rydapt®)

Aggressive systemische Mastozytose (ASM), systemische Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN) oder Mastzellleukämie (MCL)
Spezifizierung Systemische Mastozytose » fortgeschritten
Stand Mai 2018
Dies ist die aktuell gültige Version des Dokuments

1Nutzenbewertung

Subgruppen (Festlegung des G-BA)

Zusatznutzen

(G-BA vom 5. 4. 2018)

Stellungnahme DGHO

keine

nicht quantifizierbar

Midostaurin führt als Monotherapie in nicht-randomisierten Studien zu Ansprechraten von etwa 60% und bei etwa 50% der Patienten zur Rückbildung belastender Symptome. Die progressionsfreie Überlebenszeit und die Gesamtüberlebenszeit sind im Vergleich mit historischen Kontrollen verlängert, Daten randomisierter Studien liegen nicht vor.

2Zulassung und Studien

Zulassung (EMA)

September 2017

Status

Orphan Drug

Applikation

oral, Monotherapie

Wirkmechanismus

Multikinase-Inhibitor

Studienergebnisse

Kontrollarm der Zulassungsstudie

-

Morbidität

Ansprechraten von etwa 60% der Patienten

Rückbildung belastender Symptome bei etwa 50% der Patienten

Quellen

Fachinformation

https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/2017/20170918138684/anx_138684_de.pdf

Zulassung

http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/004095/human_med_002155.jsp&mid=WC0b01ac058001d124

Studien

Gotlib et al., 2016; DOI:10.1056/NEJMoa1513098

Nutzenbewertung

https://www.g-ba.de/informationen/nutzenbewertung/320/

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