keine

beträchtlich

Ruxolitinib führt gegenüber Placebo oder einer Patienten-individuellen Therapie zur Reduktion der Milzgröße, zur Reduktion krankheitsbezogener Symptome und zur Verlängerung der Gesamtüberlebenszeit.

Zulassung (EMA)

Oktober 2012

Status

Orphan Drug, Umsatzgrenze von 50 Mio € überschritten

Applikation

oral, Monotherapie

Wirkmechanismus

Inhibitor der JAK-Kinase

Studienergebnisse

Kontrollarm der Zulassungsstudien

• Placebo

• Patienten-individuelle Therapie

Mortalität

Verlängerung der Überlebenszeit (Hazard Ratio 0,48 – 0,58)

Morbidität

• Reduktion der Milzgröße

• Reduktion krankheitsbezogener Symptome

Quellen

Fachinformation

http://www.ema.europa.eu/docs/de_DE/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/002464/WC500133223.pdf

Zulassung

http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/002464/human_med_001568.jsp&mid=WC0b01ac058001d124

Studien

• Verstovsek et al., 2013; DOI:10.1056/NEJMoa1110557

• Harrison et al., 2013; DOI:10.1056/NEJMoa1110556

• Verstovsek et al., 2016; DOI:10.3324/haematol.2016.143644

Nutzenbewertung

• https://www.g-ba.de/informationen/nutzenbewertung/116/

• DGHO-Stellungnahme

Leitlinien

• Onkopedia, Primäre Myelofibrose (PMF)