Die Planung einer klinischen Studie beginnt in der Regel mit der Erstellung eines Studienprotokolls, das auch als „Prüfplan“ bezeichnet wird. In dem Studienprotokoll werden der klinische Ablauf der Studie beschrieben, die Studienendpunkte („Ziele“), die Methode zur Datenauswertung, die zu erhebenden Messwerte (Laborwerte, körperliche Untersuchungen etc.) sowie die Ein- und Ausschlusskriterien genau festgelegt. Dies garantiert eine vergleichbare, sichere Behandlung aller in der Studie behandelter Patient*innen und ermöglicht nach Abschluss der Studie eine sichere statistische Auswertung der Behandlungsergebnisse.

Jeder Patient, der innerhalb einer Studie behandelt wird, erhält vor Einschluss in die Studie eine umfassende Aufklärung durch die behandelnden Ärzt*innen. Teil dieser Aufklärung ist die Patienteninformation, die Ihnen in schriftlicher Form ausgehändigt wird. Dieses Schriftstück enthält alle für Patient*innen wichtigen Informationen, um den Umfang der Studie und die damit verbundenen Risiken abschätzen zu können. So sind die im Rahmen der Studie geplante Behandlung, deren Ablauf, die Untersuchungen innerhalb der Studie, Nebenwirkungen der Therapie sowie rechtliche Informationen zur Versicherung und dem Datenschutz wichtige Bestandteile der Patienteninformation. Die Rechte und Pflichten im Zusammenhang mit der Studie werden ebenfalls beschrieben. Inhaltlich kann sich die Patienteninformation von Studie zu Studie unterscheiden.

TIPP: Nach der Aushändigung der Patienteninformation und der Aufklärung durch Ihren Arzt müssen Sie sich nicht sofort für oder gegen eine Studienteilnahme entscheiden. Üblich ist das Einräumen einer Bedenkzeit von mindestens 24 Stunden.

Vor dem Einschluss der ersten Patient*innen in eine Studie muss zudem die Zustimmung von der zuständigen Ethikkommission (sogenanntes Ethikvotum) eingeholt werden. Die Ethikkommission ist ein unabhängiges und übergeordnetes Kontrollorgan. In jedem Bundesland gibt es mindestens eine Ethikkommission. Ihre Mitglieder gehören verschiedenen Berufsgruppen an. Meist sind es Mediziner, Juristen, Naturwissenschaftler, Theologen oder Philosophen und Laien. Die Zusammensetzung wird durch das Landesrecht bestimmt. Die jeweilige Ethikkommission überprüft, ob alle Schutzbestimmung zur Durchführung von Studien eingehalten werden und ob zum Bespiel der mögliche Nutzen der Studie mögliche Risiken überwiegt. Auch der Inhalt der Patienteninformation ist Gegenstand der Überprüfung.

Während der Therapie werden regelmäßig die Daten zur Patientensicherheit und Behandlungswirksamkeit während einer laufenden klinischen Studie durch eine unabhängige Expertengruppe überwacht. Diese Gruppe wird als Datenüberwachungskomitee (Data Monitoring Committee oder Data Safety Monitoring Board) bezeichnet. Nach Abschluss der Therapie werden die erhobenen Daten und Messwerte mithilfe von statistischen Analysemethoden im Hinblick auf die primären und sekundären Endpunkte ausgewertet. Diese Analysen werden durch erfahrene Biostatistiker betreut. Nach Abschluss der Datenauswertung werden die Studienergebnisse in der Regel in der medizinischen Fachpresse veröffentlicht.

Es gibt zwei Formen von Interventionsstudien: die randomisierte und die nicht-randomisierte kontrollierte Studie. In der randomisierten Form werden die Patient*innen in Gruppen aufgeteilt und zufällig in einem zuvor festgelegten Verhältnis zu den einzelnen zu vergleichenden Therapien zugeteilt. Wird bspw. in einer zweiarmigen randomisierten Studie im Verhältnis 1:1 randomisiert oder zugeteilt, so bedeutet dies, dass die gleiche Anzahl Patient*innen in beide Gruppen (Arme) nach dem Zufallsprinzip zugeteilt werden. Diese Zuteilung ist nicht durch Arzt oder Patient beeinflussbar.

Klinische Interventionsstudien müssen vom Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) oder vom Paul-Ehrlich-Institut (PEI) zugelassen werden. Man unterscheidet bei diesen Studien vier Phasen:

In einigen Situationen sind kontrollierte und randomisierte Studien nicht möglich, weil die Voraussetzungen für diese Form der Untersuchung nicht gegeben sind. Die Gründe hierfür können bspw. sein, dass es zu wenige Patient*innen mit einer bestimmten Erkrankung gibt, so dass die Gruppe an Patient*innen zu klein wäre, um eine sichere Aussage zum Nutzen der Therapie in einer Studie gewinnen zu können. Ein weiterer Grund können ethische Gründe darstellen. Beispielsweise, wenn eine Gruppe in einer randomisierten Studie einen offensichtlichen Nachteil in der Behandlung hätte oder zum Vergleich eine gewebsverletzende (invasive) Therapie wie eine Operation erforderlich wäre. Nicht-interventionelle Studien bieten dem Studienteilnehmer selbst keinen unmittelbaren Vorteil. Sie können jedoch dazu beitragen, bestehende Therapiekonzepte weiter zu optimieren.

Zu den nicht-interventionellen Studien zählen Querschnitts- und Kohortenstudien ebenso wie Fall-Kontrollstudien: