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Frühe Nutzenbewertung - Luspatercept bei Myelodysplastischen Syndromen (MDS-RS)

Die frühe Nutzenbewertung von Luspatercept (Reblozyl®) ist das erste Verfahren zu einem neuen Arzneimittels in der Therapie der Myelodysplastischen Syndrome (MDS).

Luspatercept ist zugelassen zur Behandlung von Patienten mit transfusionsabhängiger Anämie aufgrund myelodysplastischen Syndrome (MDS) mit Ringsideroblasten (MDS-RS), die auf eine Erythropoetin-basierte Therapie nicht zufriedenstellend angesprochen haben oder dafür nicht geeignet sind, und ein sehr niedriges, niedriges oder intermediäres Risiko zur Transformation in eine Akute Myeloische Leukämie (AML) haben. Der G-BA hat aufgrund des Orphan-Drug-Status den Bericht selbst erstellt. Einen Überblick über die Subgruppen und Bewertungsvorschläge gibt Tabelle 1.

Tabelle 1: Vorschläge zum Zusatznutzen von Luspatercept

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Unsere Anmerkungen sind:

  • Standard in der Therapie der transfusionspflichtigen Anämie bei Patienten mit MDS-RS nach Versagen von Erythropoese-stimulierenden Faktoren (ESF) ist die regelmäßige Gabe von Erythrozytenkonzentraten.
  • Basis der frühen Nutzenbewertung von Luspatercept ist MEDALIST, eine multizentrische, randomisierte, Placebo-kontrollierte Phase-III-Studie. Die Patienten wurden 2:1 zugunsten des Verum-Arms randomisiert.
  • Luspatercept führte bei etwa einem Drittel der Patienten zur Transfusionsfreiheit über mindestens 8 Wochen.
  • Die Anzahl von Transfusionen über 16 Wochen wurde unter Luspatercept um etwa 40% gesenkt.
  • Die Lebensqualität wurde durch Luspatercept nicht verbessert.
  • Die Rate des Auftretens schwerer Nebenwirkungen ist in den beiden Studienarmen gleich. Häufiger unter Luspatercept auftretende Nebenwirkungen sind u. a. Fatigue, Diarrhoe und Übelkeit.


Luspatercept führt zu einem Anstieg des Hämoglobingehaltes und zur Reduktion der Transfusionsbedürftigkeit. Der von den behandelnden ÄrztInnen erlebte Gewinn an Lebensqualität wird durch die in der Zulassungsstudie eingesetzten Fragebögen nicht erfasst. Ebenfalls nicht erfasst wird der nachhaltige Einfluss auf die Reduktion der sekundären Hämochromatose und die mögliche Verlängerung der Überlebenszeit, sowie die Schonung der wertvollen Ressource der Erythrozytenkonzentrate.
Patienten mit MDS-RS (<5% KM-Blasten, ≥15% Ringsideroblasten im KM bzw. ≥5% Ringsideroblasten im KM und Mutation von SF3B1) und einer transfusionsbedürftigen Anämie sollten mit Luspatercept behandelt werden, wenn Sie auf ESF nicht angesprochen haben oder keine hohe Wahrscheinlichkeit des Ansprechens aufweisen.

Zur Stellungnahme

18.12.2020